Glycogénose GSD-VII Maladie très rare

Application pour la maladie de Tarui (GSD-VII)

MyFit.care propose un suivi adapté à la maladie de Tarui (déficit en phosphofructokinase). Attention : pas de second souffle contrairement à McArdle, et les glucides pré-effort sont à ÉVITER (effet paradoxal “out of wind”).

~6 min de lecture Rédigé à partir de sources publiées

1. Qu’est-ce que la maladie de Tarui (GSD-VII) ?

Glycogénose musculaire causée par un déficit en phosphofructokinase musculaire (PFK-M), enzyme clé de la glycolyse. Elle bloque la voie glycolytique à un niveau plus précoce que la GSD-V (McArdle). Cliniquement, elle ressemble à McArdle (intolérance à l’effort, crampes, myoglobinurie) mais avec deux différences majeures : pas de second souffle et anémie hémolytique compensée.

CritèreInformation
Code ICD-10E74.09 (autres glycogénoses)
Prévalence~1 / 1 000 000 (très rare)
HéréditéAutosomique récessive (gène PFKM, chromosome 12q13)
Fréquence élevéeJuifs ashkénazes

Différences clés vs McArdle (GSD-V)

  • Pas de second souffle : les substrats extramusculaires (glucose, AGL) ne peuvent pas non plus passer par la PFK
  • Glucides pré-effort PARADOXAUX (effet “out of wind”) : aggravation de l’intolérance à l’effort après un repas glucidique car l’apport de glucose accroît la dépendance à la voie glycolytique bloquée
  • Anémie hémolytique compensée : la PFK existe aussi dans les érythrocytes (PFK-L)
  • Hyperuricémie et risque de gouttes
  • Hyperbilirubinémie due à l’hémolyse

2. Stratégie nutritionnelle (à contre-courant de McArdle)

Éviter le sucrose / glucose pré-effort !

Contrairement à la maladie de McArdle (Vissing & Haller NEJM 2003), NE PAS prendre de sucrose ou glucose 30-40 min avant l’effort. Cela peut aggraver l’intolérance via l’effet “out of wind” : le glucose augmente l’insuline qui inhibe la lipolyse et réduit la disponibilité des acides gras libres, qui sont la SEULE source d’énergie viable pour le muscle Tarui.

Stratégie correcte

  • Régime riche en lipides et protéines avant l’effort (favorise la bêta-oxydation)
  • Repas glucidiques 2-3h avant au plus tard (laisser l’insuline retomber)
  • Éviter sucres rapides juste avant l’effort
  • Triglycérides à chaîne moyenne (TCM) peuvent aider chez certains patients
  • Hydratation +++ pour prévenir l’IRA en cas de myoglobinurie

3. Activité physique adaptée

4. Surveillance spécifique

DomaineExamensFréquence
MusculaireCK, myoglobinémie, EMG3-6 mois
HématologiqueNFS, reticulocytes, haptoglobine, bilirubine6-12 mois
RénalCréatinine, DFG, bandelette urinaire6-12 mois
MétaboliqueAcide urique, glycémie12 mois
CardiaqueECG si symptômesSelon évolution
GénétiqueSéquençage PFKM1x au diagnostic + conseil familial

5. Module Tarui (GSD-VII) dans MyFit.care

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